Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von Chorea Huntington und Alzheimer

Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von Chorea Huntington und Alzheimer

GO-Bio 1

Prof. Dr. Erich Wanker
Max Delbrück-Centrum  für Molekulare Medizin (MDC), Berlin

Projektbeschreibung

Eiweiße sind die molekularen Arbeitstiere des Körpers und übernehmen die vielfältigsten Funktionen. Um aktiv zu werden, müssen sich die Molekülketten jedoch zunächst in eine dreidimensionale Form falten. Ist dieser hochkomplexe Prozess gestört, kann es zu Verklumpungen und fehlerhaften Ablagerungen der Eiweißmoleküle kommen – dies wiederum gilt als Ursache für eine Reihe von Erkrankungen des Nervensystens. Erich Wanker hat in den vergangenen Jahren unter anderem herausgefunden, dass neben der Alzheimerschen Krankheit auch die Erbkrankheit Chorea Huntington durch solche Verklumpungen entsteht und zu Funktionsstörungen wichtiger Nervenzellen führt. Dadurch entwickelte sich die Idee, den Faltungsprozess der Eiweiße als Ziel einer möglichen übergreifenden Behandlung von Nervenerkrankungen zu etablieren und hier gezielt mit Medikamenten anzusetzen.

Im Rahmen bisheriger Arbeiten ( u.a. gefördert durch den BMBF-Wettbewerb BioFuture) entstand zunächst ein Hochdurchsatzverfahren, mit dem Wanker aus 184.000 Substanzen rund 20 potenzielle Wirkstoffe mehrerer chemischer Klassen identifizieren konnte, die jeweils auf unterschiedliche Weise eine Fehlfaltung im Tiermodell effektiv verhinderten. Mithilfe der GO-Bio-Förderung sollen aus dieser Gruppe nun vielversprechende Kandidaten herausgefiltert werden, die sich für die Behandlung von Chorea Huntington- und Alzheimer-Patienten einsetzen lassen. Nach drei Jahren wird die Gründung der Firma Amylocure angestrebt, die erste Medikamententests am Menschen durchführen soll. Darüber hinaus ist geplant, ein Diagnoseverfahren für Alzheimer zu entwickeln.