PD Dr. Carsten Rudolph
Dr. von Haunerschen Kinderspital
Ludwig-Maximilians-Universität München
carsten.rudolph@med.uni-muenchen.de

Kurzzusammenfassung:

Bisher kommen Biopharmaka bei Gen- oder aber bei Proteintherapien zum Einsatz. Allerdings bergen Gentherapien unter Umständen gesundheitliche Risiken, etwa weil durch das Einschleusen von Ersatz-DNA Krebs ausgelöst werden kann. Proteine als Medikamente haben wiederum nur eine sehr begrenzte Lebens- und Wirkdauer, was ihre Herstellung und ihre Verwendung aufwendig und teuer macht.

Das Team um Carsten Rudolph hat deshalb die molekularen Abschriften von Genen, die sogenannten Boten-RNAs (mRNAs), als neue Klasse von Biopharmaka für sich entdeckt und für den medizinischen Einsatz weiterentwickelt.  Die Münchener Forscher stellen chemisch veränderte RNA-Moleküle her, die außergewöhnlich robust sind und dazu auch keine Immunantwort im Körper auslösen. Die sogenannte stabilisierte, nicht immunogene mRNA (SNIM-RNA) kann als nacktes Molekül in ausgewählte Zellen oder Gewebe verabreicht werden. Dort beginnen die Transkripte dann mit der Produktion eines therapeutischen Proteins. Das Team um Rudolph hat das Konzept der „Transkript-Therapie“ bereits im Mausmodell erfolgreich erprobt.

2009 wurde die ethris GmbH mit Sitz in Seefeld gegründet, die unter anderem die SNIM-RNA-Technologie kommerzialisieren will. Im GO-Bio-Projekt soll die Transkript-Therapie für den Einsatz in der Regenerativen Medizin weiterentwickelt werden. In Zusammenarbeit mit ethris-Mitgründer Christian Plank  vom Klinikum rechts der Isar der TU München werden bioaktive Oberflächen hergestellt und  im Tiermodell getestet. Mit SNIM-RNA beschichtete  Zahnimplantate oder Knochenersatzmaterialien sollen hierbei körpereigene Heilungsprozesse zusätzlich ankurbeln. Im Verlauf des Projekts sollen die Grundlagen gelegt werden, um alsbald mit klinischen Studien beginnen zu können.