Prof. Dr. med. Ulrich Bogdahn
Universitätsklinikum Regensburg
uli.bogdahn@ukr.de

Kurzzusammenfassung:

Unter den neurodegenerativen Erkrankungen ist die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) eine der schwierigsten Diagnosen: Da vor allem die motorischen Anteile des Nervensystems betroffen sind, kommt es bei den Patienten unaufhaltsam zu Lähmungen der Körpermuskulatur. In der Regel hat die Krankheit eine sehr problematische Prognose. Die molekularen Ursachen der ALS sind vielfältig. Eine wirksame kausale Therapie gibt es bisher leider noch nicht.Das will das Team um Ulrich Bogdahn von der Uniklinik Regensburg ändern. Im Rahmen des GO-Bio-Projekts wird die Gründung des Unternehmens namens „CampoNeuro Pharma“ angestrebt. Der Ansatz der Regensburger Biomediziner: Mit einem innovativen Wirkstoff soll die Neubildung von Nervenzellen gezielt wieder reaktiviert werden. Der Schlüssel dazu ist ein sogenannter Antisense-Wirkstoff, der höchst präzise im Gehirn den sogenannten TGFß-Signalweg unterbrechen wird. Die Konzentration des TGFß-Moleküls ist bei Menschen mit neurodegenerativen Erkrankungen erhöht. Ein Übermaß an TGFß hemmt jedoch die Fähigkeit des Zentralen Nervensystems, sich zu regenerieren und neue Nervenzellen hervorzubringen. Diesen natürlichen Kompensationsmechanismus will die Arbeitsgruppe reaktivieren und damit für die Patienten wieder ein möglichst normales Leben ermöglichen. Durch gezieltes Verabreichen des Antisense-Wirkstoffs in die Hirnkammern soll die sogenannte Neurogenese im ZNS effektiv gesteigert werden und somit dem Verlust an Nervenzellen entgegenwirken. In der ersten Phase von GO-Bio plant das Team um Ulrich Bogdahn, den Wirkstoffkandidaten bis zum Start der klinischen Studien am Patienten präklinisch zu entwickeln. Zudem werden Biomarker entwickelt, die der späteren Patientensicherheit dienen sollen sowie bestimmte Rückschlüsse auf die Wirkung des Präparates zulassen werden. Aus ihnen werden darüberhinaus umfassende Erkenntnisse über die Krankheit selbst und ihre molekularen, zellulären und funktionellen Mechanismen erwartet.  In der zweiten Phase von GO-Bio ist die klinische Entwicklung geplant – wie auch die Gründung von „CampoNeuro Pharma“ als Biotechnologie-Unternehmen.